Sáng 27/10, Bệnh viện Nhi trung ương đã công bố thành công trong việc thực hiện ca ghép tế bào gốc từ tủy xương để chữa bệnh ly thượng bì bọng nước cho một em bé 4 tuổi. Kết quả này giúp Bệnh viện Nhi trung ương trở thành trung tâm thứ 2 trên thế giới điều trị căn bệnh nan y bằng phương pháp này.
Bệnh nhi là bé Nguyễn Việt Anh, 4 tuổi, ở thôn Vân Giang, xã Lý Nhân, huyện Vĩnh Tường, tỉnh Vĩnh Phúc. Người cho tủy bé là chị gái 10 tuổi của em.
Theo lời chị Trần Thị Hiền, mẹ bé, thì ngay khi chào đời, miệng Việt Anh đã đầy các sợi tơ máu, mỗi lần ho là chảy máu, tay chân bé thì phồng lên, trong suốt như không có da. Khi lớn dần, da bé thường xuyên bị trợt loét, đau đớn. Các ngón chân, tay không có móng, dính lại vào nhau, biến dạng.
Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm, Giám đốc Bệnh viện Nhi trung ương cho biết, mặc dù gặp không ít khó khăn nhưng ca ghép tế bào gốc từ tủy xương cho bệnh nhi diễn ra khá thuận lợi, tình trạng bệnh tiến triển tốt. Hôm nay, sau phẫu thuật 40 ngày, các vết phồng rộp trên người cháu Việt Anh đã nhỏ hơn, liền nhanh hơn, vùng da bị trợt loét ở lưng và mặt đều đã đỡ.
Theo đánh giá của các chuyên gia da liễu, Bệnh viện Nhi, nếu như, trước khi ghép tế bào gốc diện tích thương tổn da của bé Việt Anh là 22% cơ thể thì đến nay chỉ còn khoảng 7,5% và đó đều là các thương tổn nhỏ, có thể tự liền.
Theo giáo sư Nguyễn Thanh Liêm, ly thượng bì bọng nước là bệnh hiếm gặp, trước nay hầu như không có phương pháp điều trị. Đa số bệnh nhân được chẩn đoán chỉ có thể được giúp giảm đau, chăm sóc vết thương và hầu hết đều tử vong khi tuổi còn nhỏ. Mắc phải bệnh này, trẻ sẽ luôn bị đau đớn, dễ nhiễm trùng, các ngón, khớp chân tay dễ bị dính khiến các em hạn chế trong vận động, học tập…
“Bệnh nhi sẽ cần được tiếp tục theo dõi đến 180 ngày sau ghép nhưng có thể nói bước đầu đã thành công. Thắng lợi này sẽ mở ra nhiều triển vọng chữa khỏi cho các bệnh nhi mắc ly thượng bì bọng nước cũng như nhiều căn bệnh nan y hiện chưa tìm ra cách chữa khác”, giáo sư Liêm cho biết.
Trên thế giới hiện nay đã có một số nghiên cứu về ly thượng bì bọng nước và phương pháp điều trị bệnh này. Thứ nhất là điều trị bằng gene, nhưng mới chỉ dừng lại trong phòng thí nghiệm, chưa được ứng dụng. Thứ hai là tiêm tế bào sợi, tạo chất gắn kết colagen. Tuy nhiên cách này cũng còn hạn chế vì hầu như mới tác động lên từng vùng nhỏ, trong khi đây là bệnh toàn thân. Cách thứ ba là ghép tế bào gốc từ tủy xương. Hiện mới có Đại học Minnesota (Mỹ) nghiên cứu và thực hiện cho 6 bệnh nhân thì đã có 5 người khỏi và một ca thất bại.
Theo giáo sư Liêm, trong tình hình hiện nay, tại viện, việc thử nghiệm phương pháp mới – ghép tế bào gốc từ tủy xương – để chữa bệnh là tình thế bắt buộc, nhưng đây không phải là một sự liều lĩnh vì các bác sĩ bệnh viện đã nghiên cứu kỹ, đồng thời làm chủ kỹ thuật ghép tế bào gốc từ nhiều năm trước.
